遗传性耳聋有希望能够治好

目前，全国约有2600万人患有遗传性耳聋，而遗传性耳聋主要是由基因突变导致的听力障碍。我国耳聋群体中 60% 为遗传性耳聋，遗传性耳聋不仅影响患者自身，还会遗传给后代。目前已发现的耳聋相关基因有近 300 个，其中常见的致聋基因主要包括 GJB2、SLC26A4、线粒体 DNA 12SrRNA 等。正常人群中约 4%-5% 的人至少携带有一种耳聋基因，我国每年新生约 3 万聋儿，其中 60% 与基因缺陷相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。然而，目前临床上尚无任何治疗药物。因此，迫切需要找到有效的解决方案和开发新的诊疗方法来治疗遗传性耳聋。

研究发现，第一次证明了基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性，并展现了基因治疗对于治愈遗传性耳聋的应用潜力，开启了耳聋基因治疗新时代。

AAV1-hOTOF 基因治疗展示了良好的安全性和耐受性

目前临床上尚无治疗遗传性耳聋的药物。然而随着生物医药技术的不断发展，基因治疗被认为是有望治好遗传性耳聋的策略和方法之一，AAV1-hOTOF 是一种针对 DFNB9 的基因治疗药物。主要是通过递送载体将具有正常功能的基因直接递送到内耳，表达功能正常的蛋白和恢复功能，从而在根本上恢复或改善耳聋患者听力。受试者在接受 AAV1-hOTOF 基因治疗后恢复了听觉功能，并且效果也随着时间的增加而变得更为明显。

总的来说，AAV1-hOTOF 基因治疗是一种安全有效的治疗常染色体隐性聋儿童的新方法。未来，仍然需要继续对患者进行长期的随访和定期的观察，以评估基因治疗的持久性和稳定性，以及可能带来的副作用和风险，以期能够让更多的先天性与遗传性的耳聋患者和听障患者重返有声世界。

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