上科大李磊组发现渐冻症治疗的新机制

5月11日，上海科技大学生命科学与技术学院李磊课题组在国际学术期《分子治疗》发表了题为【The MuSK agonist antibody protects the neuromuscular junction and extends the lifespan in C9orf72-ALS mice】的研究论文，报道了渐冻症中神经肌肉接头受损的新机制，并发现了一种治疗的新策略。

肌退化侧索硬化症（ALS），也被成为渐冻症，是一种严重危及生命的运动神经系统疾病。患者由于上下运动神经元的退行和死亡，导致肌肉无力、麻痹和退化，最后累及呼吸肌产生呼吸困难导致死亡。遗憾的是该疾病目前还没有效的治疗方法，患者往往在确诊 3-5 年内死亡。

运动神经元特别是位于脊髓的下运动神经元主要功能是传递信号给肌肉，控制肌肉的收缩。负责将运动神经元信号传递给肌肉的结构被称为神经肌肉接头。神经肌肉接头结构和功能的异常是导致 ALS 患者运动功能丧失的主要原因，神经肌肉接头功能异常在 ALS 疾病早期发生，远早于运动神经元死亡。然而，ALS 患者的神经肌肉接头功能异常的原因还不清楚。

图 1. ALS 早期会发生神经肌肉接头功能异常，导致肌肉退化，造成神经退行

本研究发现在 C9orf72-ALS 小鼠模型中，运动神经元通过分泌 poly-PR 蛋白抑制神经肌肉接头维持的 MuSK 信号的持续激活、导致神经肌肉接头结构和功能异常的新机制。MuSK 激活的单克隆抗体注射到 ALS 小鼠模型，可以改善小鼠神经肌肉接头的结构和功能，改善动物的运动能力并延长了动物的生存时间，表现出 MuSK 抗体作为 ALS 治疗新策略的潜力。由于神经肌肉接头功能异常，特别是肌肉去神经支配是所有 ALS 患者早期的表现，因此该治疗策略有望在众多 ALS 患者中具有应用潜力。

以上就是本期的内容，更多资讯，欢迎点击安培生物网站链接了解更多技术与产品资讯。

安培生物致力成为推动生命科学进步值得信赖的合作者

深圳/湛江安培生物科技有限公司,是一家具有核心的技术实力、先进的经营管理水平和完善的市场销售体系的生物高科技企业。总部设在广东，服务面向全国。安培生物集进口试剂、实验室耗材销售、技术服务与合约开发为一体的专业化高科技公司，旨在为生命科学的发展提供较好的产品与服务。本公司建立了涵盖分子生物学、细胞生物学、免疫学、信号传导和神经科学等领域的产品供应线，在各个领域内向用户提供较高的水平和质量稳定的产品，安培生物致力于为广大的科研机构、高等院校等客户提供各种产品、技术支持与服务。

可以在第一时间为用户提供比较先进的专业资讯和完备的产品和物流服务。 专业的技术力量使得我们能够为广大用户提供强大的技术支持，深厚的人脉资源使得我们在全国主要城市拥有众多的合作伙伴，安培生物非常荣幸能将世界上先进的高科技产品推荐给国内从事生物学领域科研的老师和同仁。作为专业性的产品供应商，公司出资存备了大量现货，配合优秀的销售队伍以及专业的技术支持，随时为客户提供服务。